L’Ematologia dell’Ospedale di Circolo di Varese, nata nel 2010, si è subito contraddistinta per la sua intensa attività di ricerca, di cui ha potuto beneficiare l’attività di assistenza. Attualmente la struttura, diretta dal prof. Francesco Passamonti, è coinvolta in uno studio clinico per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta in ricaduta con la mutazione del gene IDH2.
“La leucemia mieloide acuta è un tumore maligno ematologico della cellula staminale, la cellula, da cui provengono globuli bianchi, rossi e piastrine. Il paziente si presenta con anemia, piastrinopenia e leucopenia, esponendosi così al rischio di eventi infettivi ed emorragici. Per combattere questa malattia è importante ‘caratterizzarla’, individuarne cioè le caratteristiche a livello genetico: in altre parole, cerchiamo di capire come questa malattia agisce sui geni, che appaiono ‘malati’. Questi geni possono diventare target di terapie specifiche, come nel caso del gene IDH2, su cui si sta concentrando lo studio in corso” spiega il prof. Passamonti.
La funzione normale del gene IDH è quella di “aiutare le cellule a produrre energia”: l’IDH è, infatti, un enzima necessario per il ciclo dell’acido citrico. Se mutato, tuttavia, l’enzima provoca l’accumulo di una sostanza che potrebbe causare variazioni epigenetiche nelle cellule, tali da creare un blocco e impedire la differenziazione dei globuli bianchi immaturi in globuli bianchi adulti.
“Testare la mutazione è utile per valutare la fattibilità e il potenziale arruolamento nello studio. I dati preliminari di efficacia e sicurezza provenienti dal primo studio di Fase 1 sono promettenti: circa metà dei pazienti rispondono”, conclude Passamonti.
Grazie alla sinergia Ospedale – Università, l’Ematologia dell’Ospedale di Circolo ha condotto in questi anni ben 64 studi clinici con programmi terapeutici avanzati, garantendo così la massima personalizzazione delle terapie.
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